Всего спустя семь месяцев прошло после того, как «Хорайзн фарма» (Horizon Pharma) выложила почти 800 млн долларов за «Раптор фармасьютикалс» (Raptor Pharmaceuticals) с ее портфелем орфанных препаратов. А сейчас наступил черед новой сделки: ирландская компания приобрела за 145 млн долларов (плюс будущие выплаты от реализации) «Ривер вижн дивелепмент» (River Vision Development), в руках которой находится препарат-кандидат тепротумумаб (teprotumumab) для терапии офтальмопатии Грейвса — редкого аутоиммунного воспалительного заболевания глаз.
Тепротумумаб, успешно завершившее фазу II клинических испытаний моноклональное антитело, ингибирует рецептор инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1R). Экспериментальное лекарство, уже получившее от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статусы орфанного, передового и быстрого рассмотрения, должно, если будет одобрено, приносить на пике продаж, как прогнозируется, не менее 250 млн долларов ежегодно. Молекула была лицензирована в 2012 году у датской «Дженмаб» (Genmab).
При офтальмопатии Грейвса, или эндокринной офтальмопатии, ретробульбарные ткани и мышцы глазного яблока воспаляются на фоне патологии щитовидной железы, что приводит к развитию экзофтальма (пучеглазия) и комплекса глазных симптомов, включая отечность век и невозможность их полного смыкания, ограничение подвижности глазного яблока, признаки атрофии зрительного нерва.