Голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) уведомила, что не будет продлевать регистрационное удостоверение на торговлю «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек) в Европейском союзе. Срок маркетингового разрешения на этот препарат истекает 25 октября 2017 года.
Отказ от «Глибера» связан с отсутствием спроса: за всё время лекарством воспользовался лишь один человек. Компания не видит перспектив заниматься медикаментом. Удастся сэкономить почти 2 млн долларов в год, которые сейчас уходят на поддержание инфраструктуры этого препарата. Ресурсы будут перенаправлены на другие области исследований и разработки, включая гемофилию B, болезнь Гентингтона и сердечно-сосудистые патологии.
Проблема «Глибера» заключена в его сверхвысокой стоимости. Когда продукт только вышел на рынок, курс лечения обходился приблизительно в 1,6 млн долларов. В 2015 году ценник снизился до 1,2 млн долларов. И всё равно препарат остается самым дорогим в мире.
Политика ценообразования, которой придерживается «ЮниКьюэ», исходит из того, что ежегодные расходы потребителей на какой-либо орфанный препарат должны лежать в пределах 250 тыс. долларов. Клинические испытания «Глибера» среди 19 пациентов показали, что однократно проведенное лечение сохраняет свою эффективность на протяжении более чем шести лет. Другими словами, 1 млн долларов за это лекарство эквивалентно превращаются в менее чем 170 тыс. долларов в год. Опять же ферментозаместительная терапия, которую надо проходить ежегодно, обошлась бы много дороже.
В конце октября 2012 года «ЮниКьюэ» получила маркетинговое разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) на «Глибера», который стал первым на Западе лекарственным средством на основе генной терапии. Препарат, которому регулятор отказывал три раза подряд, разработан против дефицита липопротеинлипазы (семейная хиломикронемия, гиперлипопротеинемия типа Ia)
Это редкое заболевание (1–2 человека на миллион) связано с мутацией гена, кодирующего липопротеинлипазу (LPL). Недостаточность указанного фермента, расщепляющего триглицериды, приводит к очень высокой концентрации в плазме крови последних, а также хиломикронов — липопротеинов, транспортирующих триглицериды из кишечника в печень.
Механизм действия алипогена типарвовека заключен в том, что аденоассоциированный вирусный вектор переносит копию работающего гена LPL в мышечные клетки. Ген, характеризующийся повышенной активностью кодируемого энзима, не вставляется в клеточные хромосомы, а остается свободно плавать в ядрах как ДНК. Перед и после терапии проводится иммуносупрессивный курс для предотвращения иммунных реакций на вирус.
На примере реального назначения «Глибера» одному пациенту засвидетельствовано полное исцеление: сорок внутримышечных инъекций (их число зависит от массы тела) подряд — и человек здоров, хотя до этого госпитализировался десятки раз.
Астрономическая цена «Глибера» и его последующий провал должен стать уроком для производителей, занимающихся ультраорфанными заболеваниями. Так, к примеру, «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) придумала, как вылечить невероятно редкое состояние — врожденный дефицит аденозиндезаминазы (ADA): отсутствие этого протеина приводит к невозможности развития и сохранения иммунной системы в целом. Заболевание, относящееся к группе тяжелого комбинированного иммунодефицита (синдром мальчика в пузыре), поражает не более 350 человек в год во всем мире.
За одобренный Европой в мае 2016 года искомый «Стримвелис» (Strimvelis) на основе стволовых клеток ex vivo придется отдать 665 тыс. долларов. Для поддержки пациентов реализованы инновационные подходы: аннуитетная оплата, долгосрочные платежи в зависимости от результативности лечения, оплата в ипотечном стиле, гарантия возврата денег в случае неэффективности лечения и др.
