«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) оформила соглашение с некоммерческой французской «Дженетон» (Généthon), занимающейся научно-исследовательскими проектами лечения орфанных генетических заболеваний. Речь идет об экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна на основе вирусного вектора, несущего корректный ген микро- или мини-дистрофина, — «Дженетон» уже доказала ее эффективность на животных моделях. При этом можно говорить о потенциальной применимости лечения ко всем пациентам с этим нейромышечным заболеванием.

В сентябре 2016 года «Сарепта» получила регуляторное разрешение на антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен). Препарат предназначен тем пациентам, у которых мутация дистрофина поддается корректировке путем пропуска экзона 51. Популяция таких больных насчитывает лишь 13% страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.

В январе «Сарепта» договорилась с Общенациональной детской больницей штата Огайо о совместной работе над так называемой суррогатной генотерапии на базе вирус-векторного переноса гена GALGT2, кодирующего протеин GalNAc (бета 1,4-N-ацетилгалактозамин галактозилтрансфераза), сверхэкспрессия которого обеспечивает угнетение некорректного функционирования мышечных волокон и нивелирование эффекта дистрофического фенотипа — за счет стимулирования повышенной экстрасинаптической активации атрофина, подменяющего собой недостаточность дистрофина, ответственную за мышечную дистрофию Дюшенна.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.