«Рубиус терапьютикс» (Rubius Therapeutics) привлекла 120 млн долларов в ходе частного раунда инвестирования. Деньги пойдут на развитие фирменной технологии Red-Cell Therapeutics превращения гемопоэтических стволовых клеток в эритроциты, которые экспрессируют заданные биотерапевтические белки. Поскольку эритроциты лишены ядер, подход видится более безопасным и управляемым в сравнении с клеточной или генной терапией.
Технология, клинические испытания которой запланированы на 2018 год, перспективна для лечения онкологических, аутоиммунных, редких, сердечно-сосудистых, метаболических и инфекционных заболеваний. Что важно, грядущие препараты будут аллогенными (за счет использования донорской крови первой группы), то есть их можно поставить на поток серийного производства.
Эритроцитарные продукты на базе платформы Red-Cell Therapeutics возможно наделять ферментами, агонистами, антагонистами, связующими, стимулирующими и уничтожающими агентами, а также их самыми разнообразными комбинациями, причем локализуя равно как на поверхности клеток, так и внутри них. К примеру, сочетание костимулирующих молекул и ингибиторов иммунных контрольных точек рождает коктейль, который потенциально эффективнее и безопаснее, чем нынешнее поколение иммуноонкологических препаратов.
Технология реализует защиту поверхностных белков от иммунной системы, определят четкую таргетированность на клетки-мишени с минимальным системным воздействием, позволяет лекарству циркулировать в активном состоянии три-четыре месяца. На данный момент «Рубиус» занята доведением двух прототипов до клинических испытаний, намеченных на следующий год, в том числе фермент-заместительной терапии фенилкетонурии.
За «Рубиус» стоит венчурная Flagship Pioneering, запущенная в 2000 году Нубаром Афеяном (Noubar Afeyan) как Flagship Ventures. В январе компания пригласила на должность исполнительного партнера Дэвида Эпштейна (David Epstein), до мая 2016 года на протяжении шести лет возглавлявшего весь фармацевтический бизнес «Новартис» (Novartis). Ему поручено курировать бизнес «Рубиус», в которой он занял кресло председателя правления.
