«Ньюровиа» (NeuroVia) закрыла инвестиционный раунд A, собрав 14 млн долларов. Основной поток финансирования этого биотехнологического стартапа поступил от венчурных фондов «Санофи» (Sanofi) и «Новартис» (Novartis). Деньги пойдут на продолжение разработки препарата-кандидата собетирома (sobetirome), или NV1205, изучаемого в терапии адренолейкодистрофии, сцепленной с X-хромосомой (X-ALD). Экспериментальная молекула, похоже, способна изменить течение этого редкого (1 человек на 17 тыс.) генетического заболевания и пригодна для всех фенотипов патологии (церебральной и адреномиелоневропатии).
Адренолейкодистрофия (болезнь Аддисона — Шильдера, болезнь Зиммерлинга — Крейтцфельдта) характеризуется повышенными уровнями токсичных жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA) в различных тканях вследствие мутаций с потерей функций в гене ABCD1, кодирующего белок адренолейкодистрофии, располагающийся на мембранах пероксисом и отвечающий за транспорт и распад VLCFA. Это приводит к дисфункции надпочечников и демиелинизации нервных волокон. Прототипный собетиром индуцирует ген ABCD2, кодирующий связанный с адренолейкодистрофией белок, которые выполняет такие же, как ABCD1-протеин, функции. Собетиром, завершивший клинические испытания фазы I продемонстрировал способность снижать уровни VLCFA в головном мозгу, надпочечниках и крови мышей, лишенных функционирующего гена ABCD1.
В настоящее время терапия детской формы церебральной X-ALD ограничена симптоматическим применением пищевой добавки — масла Лоренцо (смесь глицерина триолеата и глицерина триэруката в соотношении 4:1), ингибирующего элонгацию насыщенных жирных кислот в организме, и процедурой трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток.
