«Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) удалось расширить спектр назначений «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор), подключив пациентов с муковисцидозом, характеризующимся одной из пяти мутаций с остаточной функциональностью, которые приводят к дефекту сплайсинга в гене муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR). Речь идет о таких мутациях, как 2789+5G—>A, 3272-26A—>G, 3849+10kbC—>T, 711+3A—>G и E831X. В мае «Калидеко» получил регуляторное одобрение на 23 мутации. Всего же таковых при муковисцидозе уже насчитывается более двух тысяч.
Ожидания «Вертекс» от продаж ивакафтора в этом году лежат в пределах 770–800 млн долларов. В 2016-м спрос на препарат составил 703 млн долларов. Вообще же курс акций компании за прошедшие с начала года месяцы вырос в два раза, отражая оптимистичные настроения инвесторов, удовлетворенных продолжающимся развитием бизнеса.
«Вертекс» готовит настоящую революцию в ведении муковисцидоза, разрабатывая трехкомпонентную терапию этого редкого генетического заболевания, которая будет пригодна для 90% пациентов за счет подключения CFTR-корректоров следующего поколения.
