«Ридженексбайо» (Regenxbio) выложила приблизительно 86 млн долларов акциями за поглощение «Дайменшн терапьютикс» (Dimension Therapeutics), занимающейся генной терапии. Приобретение принесло два находящихся на ранних стадиях разработки препарата-кандидата против метаболических заболеваний. DTX301, проходящий клинические исследования фазы I/II, предназначен для терапии недостаточности орнитинтранскарбамилазы (OTC) путем вирус-векторной доставки корректной копии гена OTC в гепатоциты. Доклинический DTX401 ориентирован на борьбу с болезнью накопления гликогена (гликогеноз) типа Ia (болезнь Гирке): выполняется вирус-векторный перенос работающей копии гена глюкозо-6-фосфатазы (G6PC) в клетки печени.
Кроме того, получен экспериментальный DTX201 для лечения гемофилии A, аналогично доставляющий функциональную копию гена фактора свертывания крови VIII в гепатоциты и разрабатываемый совместно с «Байер» (Bayer). Ведутся также работы над генной терапией цитруллинемии I типа, фенилкетонурии, болезни Вильсона.
Продажа «Дайменшн», созданной в октябре 2013 года на деньги «Фиделити байосайенсиз» (Fidelity Biosciences) и интеллектуальные ресурсы «Ридженексбайо», связана в том числе с DTX101, генной терапии гемофилии B, программу клинических испытаний фазы I/II которой в мае было решено свернуть. Несмотря на вполне обнадеживающие результаты переноса копии гена фактора свертывания крови IX, они оказались недостаточно сильными, чтобы говорить о коммерческой жизнеспособности проекта. Тем временем «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) и голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) уверенно продвигаются в генотерапии гемофилии B.
