В 2013 году «Санофи» (Sanofi) вовсю занималась федратинибом (fedratinib), намереваясь сделать его краеугольным камнем своего онкологического портфеля. Однако Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) буквально за неделю разрушило будущее этого высокоизбирательного ингибитора Янус-киназы 2 (JAK2), остановив клинические испытания экспериментальной молекулы. Регулятор был обеспокоен профилем безопасности в связи с повышенным риском развития энцефалопатии Вернике — острого неврологического состояния вследствие дефицита тиамина. Французский фармгигант вынужденно свернул проект.

Теперь же члены команды, разработавшей федратиниб, решили поднять его из летаргического сна. Созданный биотехнологический стартап «Импакт байомедисинз» (Impact Biomedicines) с инвестициями 22,5 млн долларов продолжит все те работы, которые надо выполнить, чтобы федратиниб достойно себя показал в лечении миелофиброза (в том числе резистентного к руксолитинибу) и истинной полицитемии. Начало уже положено: «Импакт» убедила FDA снять запрет на проведение клинических испытаний федратиниба, поскольку положительный эффект лекарственного соединения перевешивает возможные риски.

Федратиниб: молекула, вставшая из могилы
Миелопролиферативные новообразования, к которым относятся миелофиброз, истинная полицитемия и эссенциальная тромбоцитемия, характеризуются мутациями генов Янус-киназы 2 (JAK2), кальретикулина (CALR) и протеина миелопролиферативного лейкоза (MPL).

Изучение федратиниба накопило пул данных, собранных в 18 клинических исследованиях на 877 пациентах. Так, в опорных JAKARTA-1 фазы III препарат-кандидат добрался до первичной и вторичной конечных точек у пациентов с миелофиброзом, продемонстрировав уменьшение размеров селезенки на 35% и больше у 47% участников (p<0,0001) и улучшение симптоматики на 50% и больше у 36% больных (p<0,0001). В дополнительных JAKARTA-2 среди тех, кто не отвечал на существующую терапию, включая «Джакафи»/«Джакави» (Jakafi/Jakavi, руксолитиниб), показана схожая высокая активность федратиниба.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.