Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось одобрять «Трансларна» (Translarna, аталурен), предназначенный для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями. По мнению регулятора, «необходимы дополнительные адекватные и строго контролируемые клинические исследования, которые могли бы подтвердить эффективность препарата-кандидата.
Стоящая за аталуреном «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) с выводами FDA решительно не согласна: мол, эксперты не учитывают соотношение риска и пользы «Трансларна», притом что существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность в лечении миодистрофии Дюшенна. И правда, приблизительно 13% пациентов несут ген дистрофина с нонсенс-мутациями, которые алатурен помогает обходить в процессе трансляции.
https://www.youtube.com/watch?v=ktWVl4jIUA8
В конце сентября консультативный комитет при FDA сообщил, что стоящая за аталуреном «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) не предоставила убедительных доказательств эффективности: заявитель лишь показал результаты многочисленных ретроспективных и поисковых клинических испытаний, призванных смягчить итоги двух безуспешных клинических исследований. Биржевые котировки «ПиТиСи» обвалились почти на 20%.
До этого, в феврале 2016 года, FDA отвергло «Трансларна» по причине неполноты регистрационного досье. В октябре того же года регулятор отклонил поданную апелляцию, хотя в марте 2017-го всё же принял повторную заявку.
Что любопытно, в августе 2014 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) условно утвердило аталурен. В январе 2017 года Европейская комиссия ратифицировала рекомендации регулятора на возобновление искомого условного одобрения.
Включение аталурену зеленого света в Европейском союзе, Израиле, Южной Корее и ряде других стран отталкивалось от результатов клинических испытаний фазы IIb, охвативших 174 пациента, на протяжении 48 недель получавших пероральный «Трансларна» или плацебо. Первичной конечной точкой было выбрано изменение дистанции шестиминутной ходьбы (6MWD): разница между группами составила 31,3 м (p=0,056).
Подтверждающие клинические исследования фазы III на 228 пациентах выявили разницу в 13,0 м (p=0,213) — считать ее статистически значимой нельзя.
Изумление вызывает стоимость аталурена. Так, в Германии пациенту весом 70–78 кг необходимо ежедневно принимать восемь 250-мг и одну 1000-мг дозу «Трансларна». Итоговый годовой терапевтический курс встанет в 385 тыс. евро. И это еще ничего, ведь до зимы 2016 года препарат обходился гораздо дороже: в указанном случае необходимо было выкладывать почти 1,1 млн евро.
