«Амикус терапьютикс» (Amicus Therapeutics) столкнулась с 15-процентным падением курса своих акций по причине катастрофы клинических исследований ESSENCE фазы II: у препарата-кандидата SD-101 не получилось засвидетельствовать должную результативность в лечении буллёзного эпидермолиза. Молекула, представляющую собой топическую рецептуру аллантоина и прежде известная под брендовым названием «Зорблиса» (Zorblisa), была получена в рамках поглощения в августе 2015 года «Сайодерм» (Scioderm), владельцам которой авансом было заплачено 229 млн долларов и обещано еще 700 млн долларов с лишним по мере реализации проекта.

В клинических испытаниях приняло участие 169 пациентов с задокументированным диагнозом буллёзного эпидермолиза трех типов: простым, рецессивным дистрофическим или не относящимся к подтипу Херлитца пограничным. По прошествии трехмесячной терапии группа SD-101 не продемонстрировала статистически значимой разницы с группой плацебо равно как по части времени, необходимого для закрытия целевых ран (ОР=1,004; p=0,985), так и процента пациентов, достигших поставленной задачи закрытия ран (49% против 54%; p=0,390). Под целевыми ранами понимались те, которые характеризовались хронизацией (возраст не менее 21 дня) и размером 10–50 см2.

Буллёзный эпидермолиз — хроническое редкое генетическое заболевание соединительной ткани, в настоящее время не располагающее эффективной терапией. Существует множество генетических и симптоматических вариаций буллёзного эпидермолиза, но всех их объединяет нежность и хрупкость кожных тканей, на которых при малейшем механическом воздействии образуются пузыри и разрывы. Последние могут множиться, приводя к инфекциям, рубцеванию и даже смерти.

Аллантоин оказался бессилен против буллёзного эпидермолиза
Протеины-мишени, вовлеченные в различные типы буллёзного эпидермолиза. Изображение: Anais Brasileiros de Dermatologia.
Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.