Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало экспериментальному препарату ALLN-177, которым занимается «Аллена фармасьютикалс» (Allena Pharmaceuticals), статус орфанного. Речь идет о пероральной неабсорбируемой рецептуре фермента оксалат-декарбоксилазы, который, включаясь в работу в желудочно-кишечном тракте, уменьшает содержание получаемого с пищей и эндогенного оксалата, что пригодно для терапии первичной гипероксалурии.
Первичная гипероксалурия, или оксалоз, — редкое наследственное заболевание (1 человек на 58 тыс.), характеризующееся эндогенным сверхсинтезом щавелевой кислоты в печени. При ее экскреции почками она соединяется с кальцием, образуя нерастворимую соль — оксалат кальция, которая приводит к формированию камней в почках и мочевом пузыре. В дальнейшем наблюдаются закупорка мочевых путей, зачастую сопровождающаяся сильной и острой болью, вторичная инфекция, оксалатная нефропатия, почечная недостаточность с последующим смертельным исходом.
Тем временем «Аллена» дожидается результатов двух клинических исследований в фазах IIb, которые изучают эффективность и безопасность ALLN-177 в случае вторичной гипероксалурии, которая вызывается потреблением обилия пищи с высоким содержание оксалатов (например, шпината, орехов, фасоли, картофеля-фри), а также изменениями микробиома в ЖКТ.
