Ацебилустат против муковисцидоза

«Селтаксис» (Celtaxsys) успешно завершила раунд E финансирования, получив денежные средства, нужные для перевода экспериментального ацебилустата (acebilustat) в клинические испытания фазы III. Пероральная молекула является ингибитором гидролазы лейкотриена A4 (LTA4H) — важного фермента для продуцирования мощного воспалительного медиатора лейкотриена B4 (LTB4). Последний, способный вызывать сверхактивный опосредованный нейтрофилами иммунный ответ и воспаление, вовлечен в патогенез множества заболеваний, таких как муковисцидоз, немуковисцидозный бронхоэктаз, легочная гипертензия, рассеянный склероз, воспаление кишечника, неалкогольный стеатогепатит, буллёзный дерматоз.

В середине текущего года ожидаются результаты клинических исследований фазы IIb ацебилустата, проверяемого 48-недельным курсом в целях уменьшения воспаления легких и сохранения их функций у высокорисковых пациентов с муковисцидозом без оглядки на его подлежащую мутацию. Терапия проводится на фоне назначения стандартных модуляторов муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) — «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) и «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор).