AveXis и генная терапия спинальной мышечной атрофии

«Авексис» (AveXis) предложила пакет акций на сумму 375,5 млн долларов, дабы собрать дополнительные денежные средства, необходимые для продолжения разработки AVXS-101 — генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В отличие от антисмыслового олигонуклеотида «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), который осуществляет альтернативный сплайсинг гена SMN2, речь идет о вирус-векторном переносе трансгена SMN1. Помимо клинических испытаний STR1VE и STRONG, изучающих AVXS-101 для лечения СМА типа I и II, к запуску намечены клинические исследования, вовлекающие больных с СМА типа III, а также предсимптоматических пациентов.