«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

AveXis и генная терапия спинальной мышечной атрофии

«Авексис» (AveXis) предложила пакет акций на сумму 375,5 млн долларов, дабы собрать дополнительные денежные средства, необходимые для продолжения разработки AVXS-101 — генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В отличие от антисмыслового олигонуклеотида «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), который осуществляет альтернативный сплайсинг гена SMN2, речь идет о вирус-векторном переносе трансгена SMN1. Помимо клинических испытаний STR1VE и STRONG, изучающих AVXS-101 для лечения СМА типа I и II, к запуску намечены клинические исследования, вовлекающие больных с СМА типа III, а также предсимптоматических пациентов.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ