Эзутромид против мышечной дистрофии Дюшенна

Британская «Саммит терапьютикс» (Summit Therapeutics) поделилась промежуточными 24-недельными результатами клинических испытаний PhaseOut DMD фазы II экспериментального эзутромида (ezutromid) на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна. Низкомолекулярный эзутромид модулирует атрофин, дабы за счет усиления его экспрессии подменить генетическую недостаточность дистрофина, ответственную за это заболевание. В биоптатах продемонстрировано в среднем 23-процентное уменьшение развивающегося миозина как биомаркера мышечных повреждений. У две трети пациентов (n=14/22) зафиксировано снижение развивающегося миозина, причем у пяти из них падение превысило 40%. Отмечено в среднем 7-процентное повышение уровня интенсивности атрофина. Итоговые данные исследований будут готовы в третьем квартале.