Arcturus Therapeutics: универсальная РНК-терапия

ОБНОВЛЕНО: 07.02.2018

«Арктьюрес терапьютикс» (Arcturus Therapeutics) назначила Марка Герберта (Mark  Herbert), вице-президента по развитию предприятия и управлению партнерствами, на пост временного президента компании. Джозеф Пэйн (Joseph Payne) снят с должностей президента и исполнительного директора. В руках «Арктьюрес» находятся универсальные РНК-терапевтические платформы, представленные неблокированными нуклеомономерными агентами UNA и технологией их липидной доставки LUNAR. При помощи этих решений возможно создание любых РНК-препаратов, обращающихся к малым интерферирующим РНК (siRNA), матричным РНК (mRNA), антисмысловым РНК, микроРНК, РНК-репликонам, РНК-интерференции (RNAi) и генному редактированию (РНК-гид).

Впечатляющую эффективность РНК-терапии уже доказала «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) на примере РНК-интерференционного патисирана (patisiran) в экспериментальном лечении наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR) с полинейропатией (hATTR-PN), также известного как семейная амилоидная полинейропатия (FAP).

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:  Голодирсен против миодистрофии Дюшенна: одна проблема