Низкодозовый фенфлурамин: для лечения эпилепсии при синдроме Драве

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало статус прорывной терапии экспериментальному ZX008, который «Зодженикс» (Zogenix) разрабатывает для купирования эпилептических припадков, ассоциированных с синдромом Драве (эпилептическая энцефалопатия младенчества). ZX008 представляет собой жидкую низкодозовую рецептуру фенфлурамина — низкомолекулярного соединения, увеличивающего выброс серотонина и когда-то применявшегося для снижения аппетита при ожирении, но затем изъятого из продажи ввиду серьезных побочных эффектов. В клинических испытаниях фазы III прототипный медикамент продемонстрировал 72,4-процентное уменьшение частоты ежемесячных судорожных приступов в сравнении с 17,4-процентным в группе плацебо.

Тем временем британская «ДжиДаблЮ фармасьютикалс» (GW Pharmaceuticals) дожидается регуляторного решения относительно «Эпидиолекса» (Epidiolex, каннабидиол) — жидкой рецептуры фармацевтически очищенного каннабидиола натурального происхождения, — весьма достойно показавшего себя в лечении синдрома Драве и других редких эпилептических расстройств.