«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Голодирсен против миодистрофии Дюшенна: одна проблема

«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) прекратила назначать экспериментальный голодирсен (golodirsen), изучаемый в опорных клинических испытаниях ESSENCE фазы III на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна с подтвержденной делеционной мутацией, поддающейся корректировке пропуском экзона 53. Временная остановка коснулась всех исследовательских площадок в Великобритании. Причиной указывается проявившийся серьезный побочный эффект в виде одного случая рабдомиолиза — острого некроза скелетных мышц. Впрочем, опасений за будущее голодирсена быть не должно, поскольку чрезвычайно велика неудовлетворенная медицинская потребность в лекарствах против этого редкого дегенеративного нервно-мышечного заболевания.

В сентябре 2017 года «Сарепта» получила регуляторное разрешение на антисмысловой олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен), предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна посредством пропуска экзона 51. В планах «Сарепта» стоит охватить как можно более широкую популяцию пациентов, пригодных к антисмысловой терапии: таковых насчитывается приблизительно 80% среди всех страдающих миодистрофией Дюшенна. Однако под каждый генотип этой патологии придется создавать отдельный препарат. Вот почему биотехнологическая отрасль продолжает поиск универсального лечения.

 

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ