«Шайр» (Shire) прекратила дальнейшее развитие BAX 335, генной терапии гемофилии B, которая была получена с портфелем «Баксалта» (Baxalta), чье поглощение за 32 млрд долларов завершилось в июне этого года. Вместо этого британская компания сосредоточится на доклинической генотерапевтической программе, которая, есть мнение, имеет лучшие шансы на успех. Тем самым открывается дорога для подходов к лечению этого заболевания со стороны конкурирующих «ЮниКьюэ» (uniQure) и «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics).
«Баксалта» добралась до фазы I/II клинических испытаний BAX 335, первые результаты которой были готовы более года назад. Речь идет об использовании аденоассоциированного вирусного вектора AAV8 для доставки гена фактора свертывания IX (FIX) варианта Padua, в восемь раз более активного, нежели обычный фактор IX, при дефиците которого развивается гемофилия В. В итоге засвидетельствована 20–25-процентная экспрессия FIX в течение целого года, но только у одного пациента.
Тем временем «ЮниКьюэ» и «Спарк» уже располагают похожими данными клинических испытаний собственных генных терапий, тогда как «Дайменшн терапьютикс» (Dimension Therapeutics) и «Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences) близки к этому. При этом инвесторы оценивают потенциал «ЮниКьюэ» выше остальных игроков: голландская фирма обращается к FIX немутантного типа, а вектор AAV5 применим для приблизительно 40% пациентов, которым AAV8 не подходит по причине его нейтрализации антителами.
