«БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical) прибавила почти 1 млрд долларов к своей рыночной стоимости, после того как сообщила о позитивных результатах испытания препарата-кандидата BMN 270 для лечения гемофилии A.
Клинические исследования фазы I/II охватили девять пациентов, которые получили одну дозу BMN 270, причем семи больным была введена самая высокая дозировка. По истечении 12-28 недель после терапевтического курса у шести среди последней группы испытуемых уровень экспрессии фактора свертывания VIII был зафиксирован выше 50%, у одного — более 10%. Кроме того, четыре пациента, которые первыми начали проходить лечение, продемонстрировали медианный 146-процентный рост. У двоих прибавка составила внушительных 200%.
BMN 270 представляет собой лентивирусный вектор, несущий корректный ген взамен дефектного, отвечающего за экспрессию фактора свертывания VIII.