1
Вопрос с появлением в России (или любой другой стране) определенного лекарственного препарата весьма непрост. Точно и наверняка этого не знает никто. Потому что слишком много факторов, не поддающихся прогнозированию.
Для начала следует определиться с тем, в каком статусе находится препарат, то есть лекарство еще разрабатывается или уже коммерциализируется.
Если речь идет о лекарстве, которое пока прошло только доклинические исследования — компьютерное моделирование, изучение в лабораторных условиях (in vitro), проверку на клеточных или животных моделях, — следует смело откладывать его вероятное появление на много-много лет.
Более того, в подавляющем большинстве случаев экспериментальные лекарства по итогам проваливают клиническую проверку. Даже если на животных всё выглядит идеально, клинические испытания на людях не демонстрируют должные эффективность и безопасность.
- Большинство публикуемых в Интернете новостей, которые с воодушевлением сообщают о прорывных достижениях в медицине, открытии нового перспективного лечения или разработке нового очень эффективного лекарства, касаются как раз доклинических исследований. Вот почему нет особого смысла обращать на них внимание.
2
Любой разрабатываемый оригинальный (не дженерик и не биоаналог) рецептурный лекарственный препарат проходит стандартный ряд клинических испытаний:
- Традиционно препарат должен пройти через три фазы клинических испытаний (I, II и III), в каждой из которых растет число набираемых пациентов в целях усиления статистической мощности и, значит, улучшения качества собираемых доказательств безопасности и эффективности.
- Каждая фаза может проводиться несколько раз в параллельных клинических испытаниях.
- Длительность каждой фазы может быть совершенно различной: от пары-тройки недель до нескольких лет — это зависит от множества факторов, включая особенности заболевания и поставленные задачи в его лечении.
- В некоторых случаях допускается ускоренная регистрация разрабатываемого лекарства: без необходимости в проведении клинических испытаний фазы III или, что весьма редко, фазы II.
3
После того, как клиническая проверка лекарства завершилась, оригинатор (производитель, разработчик, лицензиат) препарата отправляет регистрационное досье в адрес государственного регулятора, занимающегося надзором за сферой обращения лекарственных препаратов.
Регулятор, будь-то Министерство здравоохранения России, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) или Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), приступает к процедуре тщательного рассмотрения представленных данных, а затем выносит вердикт, одобрять или нет новый препарат.
- Даже если опорные (итоговые) клинические испытания фазы III завершились успешно, — то есть продемонстрировали необходимые и достаточные, по мнению оригинатора, эффективность и безопасность, — это не означает, что препарат будет обязательно одобрен регулятором.
- Всегда существует вероятность, что регулятор, взвесив все за и против, примет решение о нецелесообразности вывода нового лекарства на рынок.
- Среди вариантов отказа в регистрации:
- препарат малоэффективен: лекарство не предоставляет той терапевтической пользы, которая заявлена оригинатором, либо эта польза, не превосходит эффективность существующих лекарств;
- препарат небезопасен: лекарство характеризуется весомыми рисками нанесения значительного вреда здоровью либо его небезопасность перевешивает эффективность;
- собранных доказательств эффективности и/или безопасности препарата недостаточно для вынесения безоговорочного вердикта;
- выявленные проблемы на производстве препарата;
- В случае регуляторного отказа в регистрации препарата, оригинатор может вновь попытаться заручиться одобрением после того, как исправит недочеты, на которые указал регулятор.
- При любом раскладе регуляторная оценка эффективности и безопасности препарата, должным образом прошедшего всю необходимую клиническую проверку, занимает продолжительное время.
4
Если по итогам лекарство получило регистрацию в стране X, но еще не зарегистрировано в стране Y, это не означает, что регулятор страны Y примет такой же положительный вердикт в отношении этого препарата, как это сделал регулятор в стране X.
- Регулятор в стране Y может посчитать нецелесообразным регистрацию лекарства: например, для защиты национальных интересов.
- Регулятор в стране Y может затребовать проведения отдельных клинических испытаний, что отнимает дополнительное время и ресурсы. Делается это либо по причине популяционных особенностей пациентов, либо, что куда вероятнее, ввиду финансовой заинтересованности.
- Рынок сбыта в стране Y может не удовлетворять поставленным коммерческим целям оригинатора: если продажи прогнозируются на скромном уровне, оригинатор вряд ли будет заниматься весьма дорогостоящей процедурой подготовки регистрационного досье, которая зачастую совсем иная, чем для страны X.
