Нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получит продолжение.
Тема: редкие заболевания
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Вивгарт»: новый препарат для лечения миастении гравис
Эфгартигимод разработки Argenx — сильный конкурент «Солириса».
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Золгенсма» зарегистрирован в России
Генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию.
![«Трикафта»/«Кафтрио»: первая в мире тройная терапия муковисцидоза [обновлено]](https://i0.wp.com/mosmedpreparaty.ru/wp-content/uploads/2021/05/lungs.jpg?resize=1200%2C900&ssl=1 "«Трикафта»/«Кафтрио»: первая в мире тройная терапия муковисцидоза [обновлено]")
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Трикафта»/«Кафтрио»: первая в мире тройная терапия муковисцидоза [обновлено]
Комбинированное лекарство поможет почти всем пациентам с муковисцидозом.
КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Виджувек»: эффективное лечение дистрофического буллёзного эпидермолиза
Генно-терапевтический препарат беремаген геперпавек авторства Krystal Biotech спасет от неминуемой смерти.
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Фитусиран: универсальное лекарство против гемофилии A и B
Подкожная инъекция фитусирана один раз в месяц почти полностью предотвратит кровотечения.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Фьярро»: первое лекарство для лечения опухоли из периваскулярных эпителиоидных клеток
ПЭКома — очень редкий и агрессивный подтип саркомы мягких тканей.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Воксзого»: первое и единственное лекарство против ахондроплазии
Восоритид усилит рост при карликовости.
НОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Novo Nordisk занялась перспективной РНК-интерференцией
Для этого была куплена Dicerna Pharmaceuticals.
БИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Alltrna: первые в мире лекарства на базе транспортных РНК
Совершенно новая терапевтическая модальность поможет в лечении как редких, так и распространенных болезней.