Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
Тема: генная терапия
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Орладейо»: новое лекарство для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека
Беротралстат — первый пероральный профилактический препарат против наследственного ангионевротического отека.
КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Золгенсма» поможет даже самым тяжелым больным со спинальной мышечной атрофией
Генная терапия продемонстрировала невиданную эффективность лечения.
БИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Vertex: помочь всем больным с муковисцидозом
Необходимо разработать генную терапию муковисцидоза.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Генная терапия гемофилии A: гонка за полным излечением
Исцеление гемофилии A подождет до 2022 года.
БИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
AbbVie отказалась от инновационной генотерапии болезней Альцгеймера и Паркинсона
…когда лекарства синтезируются самим организмом в головном мозге.
БИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Novartis разработает лечение аутизма на генном уровне
В этом помогут технологии генного регулирования авторства Sangamo Therapeutics.
КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Золгенсма»: лечение спинальной мышечной атрофии у детей от двух до пяти лет
…себя оправдало однократным интратекальным введением онасемногена абепарвовека.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Novartis бесплатно раздаст генотерапию «Золгенсма» страждущим
…пациентам со спинальной мышечной атрофией.
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Инстиладрин»: генная терапия рака мочевого пузыря
Надофараген фираденовек позволит избежать радикальной цистэктомии.