Генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию.
генная терапия
КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Виджувек»: эффективное лечение дистрофического буллёзного эпидермолиза
Генно-терапевтический препарат беремаген геперпавек авторства Krystal Biotech спасет от неминуемой смерти.
БИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Bit Bio: массовое и беспроблемное производство любых человеческих клеток
Человеческие клетки необходимы для научных исследований, разработки новых лекарств, создания клеточной терапии.
НОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Генная терапия против редких заболеваний
Создан мощный государственно-частный консорциум для ускорения разработки генно-терапевтического лечения орфанных болезней.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Амондис 45»: новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Орладейо»: новое лекарство для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека
Беротралстат — первый пероральный профилактический препарат против наследственного ангионевротического отека.
КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Золгенсма» поможет даже самым тяжелым больным со спинальной мышечной атрофией
Генная терапия продемонстрировала невиданную эффективность лечения.
БИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Vertex: помочь всем больным с муковисцидозом
Необходимо разработать генную терапию муковисцидоза.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Генная терапия гемофилии A: гонка за полным излечением
Исцеление гемофилии A подождет до 2022 года.
БИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
AbbVie отказалась от инновационной генотерапии болезней Альцгеймера и Паркинсона
…когда лекарства синтезируются самим организмом в головном мозге.
