синдром Незертона

«Бриджбайо» (BridgeBio).

BridgeBio против редких генетических заболеваний

На конвейере собрано сразу десять экспериментальных орфанных лекарств.
«Кристал байотек» (Krystal Biotech)

Генная терапия против редких дерматологических заболеваний

Krystal Biotech попробует вылечить буллёзный эпидермолиз и синдром Незертона.