«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Генная терапия против редких дерматологических заболеваний

Krystal Biotech попробует вылечить буллёзный эпидермолиз и синдром Незертона.

«Кристал байотек» (Krystal Biotech) выполнила процедуру первичного размещения акций на американской бирже NASDAQ, намереваясь привлечь приблизительно 35 млн долларов. В руках биотехнологического стартапа находится фирменная генотерапевтическая платформа Skin TARgeted Delivery (STAR-D), в рамках которой осуществляется вирус-векторный перенос на базе вируса простого герпеса первого типа (HSV-1) копий работающих генов для лечения редких дерматологических заболеваний.

Деньги пойдут на клинические испытания фазы I/II, намеченные на первый квартал 2018 года, экспериментальной генной терапии KB103 против дистрофического буллёзного эпидермолиза («дети-бабочки») — орфанного и тяжелого генетического заболевания, при котором кожные ткани настолько нежные и хрупкие, что при малейшем механическом воздействии образуются пузыри и разрывы. В настоящее время ведение этой патологии ограничено паллиативной помощью. Причина болезни заключена в мутации гена COL7A1, кодирующего коллаген VII типа (COL7), который отвечает за образование фибрилл, скрепляющих дерму с эпидермисом. KB103 доставляет функциональный ген COL7A1 напрямую в делящиеся и неделящиеся клетки кожи, причем он не интегрируется в хозяйскую ДНК, тем самым нивелируя риски, связанные с нарушением работы других генов.

«Кристал» также доводит до ума генотерапевтический KB104, нацеленный на синдром Незертона — тяжелую форму ихтиоза. Мутация гена, кодирующего ингибитор сериновой протеазы 5 типа (SPINK5), приводит к дисфункциональности лимфоэпителиального Kazal-родственного ингибитора (LEKTI), что определяет снижение подавления активности сериновых протеаз в коже. Заболевание проявляется хроническим воспалением кожи, зудом, тяжелой дегидратацией, задержкой роста, а также сухостью и ломкостью волос (инвагинационная трихоклазия, «бамбуковые волосы»).

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ