«Кристал байотек» (Krystal Biotech) выполнила процедуру первичного размещения акций на американской бирже NASDAQ, намереваясь привлечь приблизительно 35 млн долларов. В руках биотехнологического стартапа находится фирменная генотерапевтическая платформа Skin TARgeted Delivery (STAR-D), в рамках которой осуществляется вирус-векторный перенос на базе вируса простого герпеса первого типа (HSV-1) копий работающих генов для лечения редких дерматологических заболеваний.

Деньги пойдут на клинические испытания фазы I/II, намеченные на первый квартал 2018 года, экспериментальной генной терапии KB103 против дистрофического буллёзного эпидермолиза («дети-бабочки») — орфанного и тяжелого генетического заболевания, при котором кожные ткани настолько нежные и хрупкие, что при малейшем механическом воздействии образуются пузыри и разрывы. В настоящее время ведение этой патологии ограничено паллиативной помощью. Причина болезни заключена в мутации гена COL7A1, кодирующего коллаген VII типа (COL7), который отвечает за образование фибрилл, скрепляющих дерму с эпидермисом. KB103 доставляет функциональный ген COL7A1 напрямую в делящиеся и неделящиеся клетки кожи, причем он не интегрируется в хозяйскую ДНК, тем самым нивелируя риски, связанные с нарушением работы других генов.

«Кристал» также доводит до ума генотерапевтический KB104, нацеленный на синдром Незертона — тяжелую форму ихтиоза. Мутация гена, кодирующего ингибитор сериновой протеазы 5 типа (SPINK5), приводит к дисфункциональности лимфоэпителиального Kazal-родственного ингибитора (LEKTI), что определяет снижение подавления активности сериновых протеаз в коже. Заболевание проявляется хроническим воспалением кожи, зудом, тяжелой дегидратацией, задержкой роста, а также сухостью и ломкостью волос (инвагинационная трихоклазия, «бамбуковые волосы»).

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Join the Conversation

1 Comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

  1. Уведомление: «Виджувек»: эффективное лечение дистрофического буллёзного эпидермолиза | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ