синдром Санфилиппо

GlaxoSmithKline отдала бизнес редких болезней

Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.
«Эйбиона терапьютикс» (Abeona Therapeutics).

Abeona предложила генотерапию синдрома Санфилиппо

Возможно, одной инъекции хватит, чтобы исцелить мукополисахаридоз.