Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.
синдром Санфилиппо
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Abeona предложила генотерапию синдрома Санфилиппо
Возможно, одной инъекции хватит, чтобы исцелить мукополисахаридоз.
