Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
«Солид байосайенсиз» (Solid Biosciences)
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна
Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Solid Biosciences: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
