Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) остановило клинические испытания IGNITE DMD фазы I/II экспериментальной генотерапии SGT-001 миодистрофии Дюшенна, которой занимается «Солид байосайенсиз» (Solid Biosciences). Ранее исследования были поставлены на частичную паузу. Это, впрочем, не помешало компании выполнить процедуру первичного размещения акций (IPO) на бирже NASDAQ, собрав 125 млн долларов. Инвесторов привлекла идея вирус-векторного переноса трансгенов, кодирующих синтетический микродистрофин, который содержит важнейшие домены белка дистрофина. Последнего в случае миодистрофии Дюшенна критически мало.

Красным флагом для регулятора стал случай госпитализации пациента, произошедший несколько дней спустя после инъекции SGT-001 по причине снижения уровней тромбоцитов и эритроцитов, а также активации комплемента. Хотя признаков и симптомов коагулопатии и изменений показателей печеночных ферментов не выявлено. По итогам проблему удалось успешно купировать. Тем не менее курс акций «Солид» обвалился более чем на 60%.

«Мосмедпрепараты»

Известие важно на фоне недавно опубликованной статьи, в том числе за авторством Джеймса Уилсона (James Wilson), выдающегося специалиста по генной терапии из Пенсильванского университета, в которой выказывались серьезные опасения по поводу безопасности аденовирусных векторов. В испытаниях на животных генотерапия с переносом трансгена SMN для лечения спинальной мышечной атрофии оказалась гепатотоксичной и нейродегенеративной. По мнению исследователей, внутривенно вводимые аденовирусные векторы в высоких дозах характеризуются системной и токсичностью для чувствительных нейронов, причем независимо от серотипа вирусного капсида и специфики трансгена.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.