Болезнь Баттена, болезнь Ниманна — Пика типа C, болезнь Вольмана, болезнь Тея — Сакса — все эти редкие патологии будут побеждены.
«Амикус терапьютикс» (Amicus Therapeutics)
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Аллантоин оказался бессилен против буллёзного эпидермолиза
Amicus Therapeutics провалила завершающие этапы клинических испытаний экспериментального топического лекарства.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Мигиластат: новый препарат для лечения болезни Фабри
Ингибитор альфа-галактозидазы придет на смену традиционной ферментозаместительной терапии этого редкого генетического заболевания.
