«Амикус терапьютикс» (Amicus Therapeutics) столкнулась с 15-процентным падением курса своих акций по причине катастрофы клинических исследований ESSENCE фазы II: у препарата-кандидата SD-101 не получилось засвидетельствовать должную результативность в лечении буллёзного эпидермолиза. Молекула, представляющую собой топическую рецептуру аллантоина и прежде известная под брендовым названием «Зорблиса» (Zorblisa), была получена в рамках поглощения в августе 2015 года «Сайодерм» (Scioderm), владельцам которой авансом было заплачено 229 млн долларов и обещано еще 700 млн долларов с лишним по мере реализации проекта.

В клинических испытаниях приняло участие 169 пациентов с задокументированным диагнозом буллёзного эпидермолиза трех типов: простым, рецессивным дистрофическим или не относящимся к подтипу Херлитца пограничным. По прошествии трехмесячной терапии группа SD-101 не продемонстрировала статистически значимой разницы с группой плацебо равно как по части времени, необходимого для закрытия целевых ран (ОР=1,004; p=0,985), так и процента пациентов, достигших поставленной задачи закрытия ран (49% против 54%; p=0,390). Под целевыми ранами понимались те, которые характеризовались хронизацией (возраст не менее 21 дня) и размером 10–50 см2.

Буллёзный эпидермолиз — хроническое редкое генетическое заболевание соединительной ткани, в настоящее время не располагающее эффективной терапией. Существует множество генетических и симптоматических вариаций буллёзного эпидермолиза, но всех их объединяет нежность и хрупкость кожных тканей, на которых при малейшем механическом воздействии образуются пузыри и разрывы. Последние могут множиться, приводя к инфекциям, рубцеванию и даже смерти.

epidermolysis bullosa - Аллантоин оказался бессилен против буллёзного эпидермолиза
Протеины-мишени, вовлеченные в различные типы буллёзного эпидермолиза. Изображение: Anais Brasileiros de Dermatologia.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.