Одно вливание валоктокогена роксапарвовека может полностью вылечить гемофилию A.
генная терапия
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Зинтегло»: генная терапия бета-талассемии
Одна доза бетибеглогена аутотемцела навсегда устранит зависимость от постоянных переливаний крови.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Золгенсма» зарегистрирован в России
Генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Bit Bio: массовое и беспроблемное производство любых человеческих клеток
Человеческие клетки необходимы для научных исследований, разработки новых лекарств, создания клеточной терапии.
Posted inНОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Генная терапия против редких заболеваний
Создан мощный государственно-частный консорциум для ускорения разработки генно-терапевтического лечения орфанных болезней.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Амондис 45»: новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Орладейо»: новое лекарство для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека
Беротралстат — первый пероральный профилактический препарат против наследственного ангионевротического отека.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Золгенсма» поможет даже самым тяжелым больным со спинальной мышечной атрофией
Генная терапия продемонстрировала невиданную эффективность лечения.