Ультраредкое заболевание ждет новый генотерапевтический подход, гарантирующий 100-процентное исцеление.
«Стримвелис» (Strimvelis)
Posted inНОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
GlaxoSmithKline не хочет заниматься редкими заболеваниями
Орфанные препараты не приносят больших денег.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
«Стримвелис»: первый пациент исцелен
Генная терапия дефицита аденозиндезаминазы — тяжелого комбинированного иммунодефицита — прошла успешно.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Editas нашла партнера для своих проектов CRISPR-Cas9
Итальянский институт SR-TIGET заинтересован в геномном редактировании гемопоэтических стволовых клеток и T-клеток.