«ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), объявившая о сворачивании свыше трех десятков экспериментальных лекарственных программ, сообщила о своем желании избавиться от бизнеса редких заболеваний. По мнению британского фармацевтического локомотива, в эту область было инвестировано достаточного много средств и ресурсов, однако есть такие игроки рынка, которые могли бы лучше справиться с задачей коммерческой доступности орфанных препаратов для пациентов. Компания продолжит заниматься научно-исследовательскими проектами в клеточной и генной терапии, но отныне фокус будет направлен на онкологию и широко распространенные болезни.

Орфанная деятельность «ГлаксоСмитКляйн» связана с «Стримвелисом» (Strimvelis), создаваемым персонализировано под каждого пациента на основе культивируемых ex vivo стволовых клеток против врожденного дефицита аденозиндезаминазы (ADA). На конвейере также находится несколько прототипных медикаментов, разрабатываемых против транстиретинового амилоидоза (семейной амилоидной полинейропатии), метахроматической лейкодистрофии, синдрома Вискотта — Олдрича. На данный момент только два пациента прошли курс лечения «Стримвелисом», гарантирующим полное исцеление, и еще два готовятся это сделать. Скромный охват больных связан, во-первых, с ценой в 665 тыс. долларов, притом что гарантирован полный возврат денег в случае провала терапии, и, во-вторых, с самой патологией, относящейся к группе тяжелого комбинированного иммунодефицита (синдром мальчика в пузыре), поскольку она поражает не более 350 человек в год во всем мире.

https://www.youtube.com/watch?v=FQLLz_uasAU

В апреле голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) приняла решение отказаться от «Глиберы» (Glybera, алипоген типарвовек) против дефицита липопротеинлипазы (семейная хиломикронемия, гиперлипопротеинемия типа Ia): генотерапевтический препарат, одобренный в Европе в конце октября 2012 года, не получил должного спроса. Оно и понятно, ведь компания запросила за него 1,2 млн долларов — это самое дорогое лекарство в мире.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.