«ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), объявившая о сворачивании свыше трех десятков экспериментальных лекарственных программ, сообщила о своем желании избавиться от бизнеса редких заболеваний. По мнению британского фармацевтического локомотива, в эту область было инвестировано достаточного много средств и ресурсов, однако есть такие игроки рынка, которые могли бы лучше справиться с задачей коммерческой доступности орфанных препаратов для пациентов. Компания продолжит заниматься научно-исследовательскими проектами в клеточной и генной терапии, но отныне фокус будет направлен на онкологию и широко распространенные болезни.
Орфанная деятельность «ГлаксоСмитКляйн» связана с «Стримвелисом» (Strimvelis), создаваемым персонализировано под каждого пациента на основе культивируемых ex vivo стволовых клеток против врожденного дефицита аденозиндезаминазы (ADA). На конвейере также находится несколько прототипных медикаментов, разрабатываемых против транстиретинового амилоидоза (семейной амилоидной полинейропатии), метахроматической лейкодистрофии, синдрома Вискотта — Олдрича. На данный момент только два пациента прошли курс лечения «Стримвелисом», гарантирующим полное исцеление, и еще два готовятся это сделать. Скромный охват больных связан, во-первых, с ценой в 665 тыс. долларов, притом что гарантирован полный возврат денег в случае провала терапии, и, во-вторых, с самой патологией, относящейся к группе тяжелого комбинированного иммунодефицита (синдром мальчика в пузыре), поскольку она поражает не более 350 человек в год во всем мире.
https://www.youtube.com/watch?v=FQLLz_uasAU
В апреле голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) приняла решение отказаться от «Глиберы» (Glybera, алипоген типарвовек) против дефицита липопротеинлипазы (семейная хиломикронемия, гиперлипопротеинемия типа Ia): генотерапевтический препарат, одобренный в Европе в конце октября 2012 года, не получил должного спроса. Оно и понятно, ведь компания запросила за него 1,2 млн долларов — это самое дорогое лекарство в мире.
