«Очед терапьютикс» (Orchard Therapeutics), сконцентрированная на очень редких заболеваниях, пригласила на пост президента и исполнительного директора Марка Ротеру (Mark Rothera), прежде занимавшего руководящие должности в «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics), «Аджерион фармасьютикалс» (Aegerion Pharmaceuticals) и «Шайр» (Shire).
«Очед» сфокусирована на генной терапии ex vivo на базе аутологичных гемопоэтических стволовых клеток. Последние модифицируются при помощи лентивирусной трансдукции работающей копии отсутствующего или дефектного гена, а затем вводятся обратно в организм. Подход востребован при первичных иммунодефицитах, метаболических нарушениями и гематологических патологиях.
Основным клиническим активом биотехнологической компании является экспериментальная терапия OTL-101 врожденного дефицита аденозиндезаминазы (ADA): отсутствие этого протеина приводит к невозможности развития и сохранения иммунной системы в целом — приходится жить в полностью стерильной среде. Заболевание относится к группе тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), известного как синдром мальчика в пузыре. Приблизительно 10–15% всех случаев SCID вызваны дефицитом ADA. Недуг поражает одного человека из выборки от 200 тыс. до 1 млн новорожденных: так, в Европе им страдают всего лишь 15 человек.
Изучается также генотерапия мукополисахаридоза типа IIIA (синдром Санфилиппо A).
В мае 2016 года была одобрена первая генная терапия ADA-SCID в лице «Стримвелис» (Strimvelis) разработки «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), выставившей 665 тыс. долларов за курс, который прошли два пациента и еще два готовятся. Впрочем, не так давно британский фармацевтический производитель решил полностью отказаться от орфанного бизнеса.
«Очед» полагает, что ее подход к лечению ADA-SCID лучше: «ГлаксоСмитКляйн» обращается к технологии генного переноса гамма-ретровирусом, считающейся устаревшей в сравнении с использованием лентивируса. Биотехнологический стартап заявляет о дополнительной безопасности своего продукта и выражает надежду на более простой метод производства. Утверждается, что более четырех десятков пациентов уже прошли лечение OTL-101: у всех показано восстановление функций иммунной системы и зафиксирована 100-процентная выживаемость на протяжении пяти лет после терапии.
В прошлом году «Очед» позвала в команду руководителей Андреа Спецци (Andrea Spezzi) и Николаса Коуэбела (Nicolas Koebel), которые получили кресла директора по маркетингу и старшего вице-президента по оперативно-хозяйственной деятельности. Прежде они долгое время работали в «ГлаксоСмитКляйн», где занимались как раз направлением редких заболеваний.
