«Очед терапьютикс» (Orchard Therapeutics), сконцентрированная на очень редких заболеваниях, пригласила на пост президента и исполнительного директора Марка Ротеру (Mark Rothera), прежде занимавшего руководящие должности в «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics), «Аджерион фармасьютикалс» (Aegerion Pharmaceuticals) и «Шайр» (Shire).

«Очед» сфокусирована на генной терапии ex vivo на базе аутологичных гемопоэтических стволовых клеток. Последние модифицируются при помощи лентивирусной трансдукции работающей копии отсутствующего или дефектного гена, а затем вводятся обратно в организм. Подход востребован при первичных иммунодефицитах, метаболических нарушениями и гематологических патологиях.

Основным клиническим активом биотехнологической компании является экспериментальная терапия OTL-101 врожденного дефицита аденозиндезаминазы (ADA): отсутствие этого протеина приводит к невозможности развития и сохранения иммунной системы в целом — приходится жить в полностью стерильной среде. Заболевание относится к группе тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), известного как синдром мальчика в пузыре. Приблизительно 10–15% всех случаев SCID вызваны дефицитом ADA. Недуг поражает одного человека из выборки от 200 тыс. до 1 млн новорожденных: так, в Европе им страдают всего лишь 15 человек.

Изучается также генотерапия мукополисахаридоза типа IIIA (синдром Санфилиппо A).

В мае 2016 года была одобрена первая генная терапия ADA-SCID в лице «Стримвелис» (Strimvelis) разработки «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), выставившей 665 тыс. долларов за курс, который прошли два пациента и еще два готовятся. Впрочем, не так давно британский фармацевтический производитель решил полностью отказаться от орфанного бизнеса.

«Очед» полагает, что ее подход к лечению ADA-SCID лучше: «ГлаксоСмитКляйн» обращается к технологии генного переноса гамма-ретровирусом, считающейся устаревшей в сравнении с использованием лентивируса. Биотехнологический стартап заявляет о дополнительной безопасности своего продукта и выражает надежду на более простой метод производства. Утверждается, что более четырех десятков пациентов уже прошли лечение OTL-101: у всех показано восстановление функций иммунной системы и зафиксирована 100-процентная выживаемость на протяжении пяти лет после терапии.

В прошлом году «Очед» позвала в команду руководителей Андреа Спецци (Andrea Spezzi) и Николаса Коуэбела (Nicolas Koebel), которые получили кресла директора по маркетингу и старшего вице-президента по оперативно-хозяйственной деятельности. Прежде они долгое время работали в «ГлаксоСмитКляйн», где занимались как раз направлением редких заболеваний.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Алексей Губарев

Бизнес-эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация об Алексее и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.