«Эдитас медисин» (Editas Medicine), пионер в области новационной генной инженерии CRISPR-Cas9, заключила трехлетний контракт на исследования и разработку с итальянским институтом SR-TIGET (Институт генной терапии Сан-Рафаэль Телемарофон), совместно созданным Фондом «Телемарафон» и больницей Сан-Рафаэль. Цель — создание терапевтических подходов следующего поколения на основе геномного редактирования гемопоэтических стволовых клеток и T-клеток, которые могли бы применяться в случае редких заболеваний, связанных с кровью и костным мозгом.
Институт уже сотрудничает с «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline): недавно Европа одобрила терапию стволовых клеток «Стримвелис» (Strimvelis) для лечения невероятно редкого состояния — врожденного дефицита аденозиндезаминазы (ADA), относящегося к тяжелому комбинированному иммунодефициту, или синдрому мальчика в пузыре. Учреждение также тесно взаимодействует с «Байоджен» (Biogen), дабы совместно воплотить генотерапию гемофилии A и гемофилии B.
