«ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) сообщила, что первый пациент успешно прошел лечение генотерапевтическим препаратом «Стримвелис» (Strimvelis) на основе культивируемых ex vivo стволовых клеток. Речь идет о редком заболевании — врожденном дефиците аденозиндезаминазы (ADA): отсутствие этого протеина приводит к невозможности развития и сохранения иммунной системы в целом. Как правило, дети умирают в первый год своей жизни. Патология, относящаяся к группе тяжелого комбинированного иммунодефицита (синдром мальчика в пузыре), поражает не более 350 человек в год во всем мире.

Ранее, в 2015 году, только один человек на Западе получил генотерапию «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек) авторства голландской «ЮниКьюэ» (uniQure) — против дефицита липопротеинлипазы.

Лечение «Стримвелис» персонализируется под каждого пациента, который не может пройти процедуру пересадки костного мозга ввиду отсутствия донора с подходящим лейкоцитарным антигеном человека (HLA). Гемопоэтические стволовые клетки извлекаются из костного мозга и очищаются, чтобы оставались только гемоцитобласты, экспрессирующие CD34 (антиген гематопоэтических клеток-предшественников). Затем они культивируются при помощи цитокинов и факторов роста, далее трансдуцируются гаммаретровирусом, содержащим человеческий ген ADA и внутривенно вводятся обратно пациенту. Клетки, попадая в костный мозг, реплицируются с дифференциацией в зрелые лимфоциты, продуцирующие ADA.

https://www.youtube.com/watch?v=FQLLz_uasAU

Клинические испытания «Стримвелис» среди 18 детей продемонстрировали 100-процентную выживаемость на протяжении трех лет после лечения. Сегодня все пациенты живы при средней продолжительности наблюдения в семь лет после прохождения терапии, притом что первый из них был исцелен более 13 лет назад.

«Мосмедпрепараты»

«Стримвелис», одобренный Европой в мае 2016 года, обходится совсем не дешево: придется выложить 594 тыс. евро. Впрочем, «ГлаксоСмитКляйн» обещает вернуть деньги, если лечение окажется неэффективным.

За судьбой генной терапии внимательно следит сообщество Соединенных Штатов, где таковых препаратов еще нет. В этом году «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) должна получить разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на генотерапевтическое лекарство воретиген непарвовек (voretigene neparvovec) для лечения пациентов с наследственным поражением сетчатки, вызванным мутацией гена RPE65.

Тем временем «ЮниКьюэ» приняла решение отказаться от «Глибера»: генотерапевтический препарат, одобренный в Европе в конце октября 2012 года, не получил должного спроса. Оно и понятно, ведь компания запросила за него 1,2 млн долларов — это самое дорогое лекарство в мире.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.