Омавелоксолон замедлит прогрессирование атаксии Фридрейха — генетического дегенеративного нейромышечного заболевания.
атаксия Фридрейха
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Neurocrine и Voyager: генная терапия болезни Паркинсона
Моногенность нейродегенеративных заболеваний — залог успеха их генотерапии.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Эдасалонексент: будущая панацея против мышечной дистрофии Дюшенна
Catabasis доказала эффективность ингибирующего воздействия салициловой и докозогексановой кислот на транскрипционный фактор NF-ϰB.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Horizon не справилась с наследственной атаксией Фридрейха
Интерферон гамма-1b не помог в терапии этого редкого нейродегенеративного заболевания.
Posted inНОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Pfizer сконцентрировала усилия на генотерапии
Американский гигант обзавелся Bamboo Therapeutics, которая целиком обошлась в немногим менее 700 млн долларов.