«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Neurocrine и Voyager: генная терапия болезни Паркинсона

Моногенность нейродегенеративных заболеваний — залог успеха их генотерапии.

Изображение: GeK/Shutterstock.

«Ньюроукрайн байосайенсиз» (Neurocrine Biosciences) и «Вояджер терапьютикс» (Voyager Therapeutics) вошли в стратегическое партнерство касательно разработки и коммерциализации генотерапевтических программ последней, предназначенных для лечения болезни Паркинсона и атаксии Фридрейха (и еще двух пока не выбранных патологий). Вклад «Ньюроукрайн» обеспечен ее экспертизой в нейронауках, разработке препаратов и их выводе на рынок. «Ньюроукрайн» заплатит «Вояджер», биржевые котировки которой прибавили 50%, авансом 165 млн долларов (из них 115 млн долларов наличными) и возьмет на себя первоначальные расходы по развитию проектов; она также пообещала выдать до 1,7 млрд долларов по мере достижения определенных этапов готовности генотерапевтических программ.

Для «Ньюроукрайн» важно расширять горизонты деятельности с учетом того, что ее «Ингреза» (Ingrezza, валбеназин), высокоизбирательный ингибитор везикулярного моноаминного переносчика 2 (VMAT2), одобренный в терапии поздней (тардивной) дискинезии у взрослых, не смог продемонстрировать должной результативности в лечении синдрома Туретта.

Neurocrine и Voyager: генная терапия болезни Паркинсона
Лекарственный конвейер «Ньюроукрайн байосайенсиз» (Neurocrine Biosciences).

«Вояджер» сосредоточена на генотерапии нейродегенеративных или связанных с центральной нервной системой заболеваний и состояний. Одна инъекция аденовирусных векторов, несущих нужный ген или кодирующих инструкции для его отключения, должна по идее резко изменить течение болезни в лучшую сторону. Благодаря тому, что мишенью выбраны нейроны, долгоживущие и неделящиеся, предполагается долгосрочный целительный эффект. Дружба с «Ньюроукрайн» касается двух разработок:

Neurocrine и Voyager: генная терапия болезни Паркинсона

  • VY-AADC01. Прогрессирующие моторные симптомы при болезни Паркинсона вызваны главным образом смертью дофаминергических нейронов в черном веществе — участке среднего мозга, где леводопа превращается в дофамин благодаря каталитической активности декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). Нейроны черного вещества высвобождают дофамин в скорлупу (базальное ядро, входящее в состав стриопаллидарной системы головного мозга), в которой находятся рецепторы дофамина. При болезни Паркинсона происходит дегенерация нейронов в черном веществе, а уровень AADC в скорлупе критически падает — пропадает возможность преобразования леводопы, перорально принимаемой пациентами, в дофамин.

VY-AADC01 — генотерапевтический препарат, который хирургическим путем под контролем компьютерной томографии однократно вводится в скорлупу, кодирует трансген AADC, заставляющий находящиеся в ней нейроны (они не страдают при болезни Паркинсона) экспрессировать этот критически важный фермент.

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ