«Катабасис фармасьютикалс» (Catabasis Pharmaceuticals) рассказала о перспективном экспериментальном лекарстве эдасалонексент (edasalonexent), которому под силу стать препаратом, изменяющим течение мышечной дистрофии Дюшенна.

Молекула сможет оказаться настоящей панацеей, так как не ориентируется на особенности подлежащей генетической мутации больных. Этим пероральный медикамент кардинально отличается от инъекционного генотерапевтического «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен) авторства «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics), нацеленного лишь на узкую (13%) субпопуляцию пациентов.

При мышечной дистрофии Дюшенна транскрипционный фактор NF-ϰB (ядерный фактор «каппа-би») постоянно активирован в скелетной мускулатуре, приводя к хроническому воспалительному процессу и фиброзу, а также мышечной дегенерации на фоне подавления мышечной регенерации.

«Мосмедпрепараты»

Бифункциональный низкомолекулярный эдасалонексент ковалентно связывается с салициловой и докозогексановой кислотами, тем самым синергически усиливая их ингибирующее воздействие на NF-ϰB. Образовавшийся конъюгат проникает в клетки посредством эндоцитоза, там подвергается воздействию гидролазы амидов жирных кислот и, наконец, высвобождает указанные биоактивные компоненты, которые совместно подавляют активированный NF-ϰB.

В фазе I клинических испытаний эдасалонексент, назначаемый в дозе 100 мг/кг, засвидетельствовал собственные безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику. У изучаемых взрослых пациентов отмечено существенное ослабление профилей сигнального пути NF-ϰB и протеосомной генной экспрессии в периферических мононуклеарных клетках после двухнедельного терапевтического курса.

Вскоре будут готовы результаты фазы II исследований эдасалонексента среди детей.

Попутно разрабатывается ингибитор NF-ϰB против атаксии Фридрейха, бокового амиотрофического склероза и муковисцидоза.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.