В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
мышечная дистрофия Дюшенна
Posted inНОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Biogen проверит избирательный ингибитор ядерного экспорта
Karyopharm предоставила экспериментальный антагонист экспортина 1 для терапии неврологических и аутоиммунных воспалительных заболеваний.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Аталурен, да успокойся ты уже
Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «Трансларна».
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт
Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена
Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла идебенон
Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна
Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
Posted inКАДРЫ, НОВОСТИ
У Sarepta новый начальник
Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.