«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) пригласила на должность президента и исполнительного директора Дугласа Ингрэма (Douglas Ingram), бывшего президентом «Аллерган» (Allergan) с июня 2013 года по март 2015-го — до момента поглощения со стороны «Актавис» (Actavis) за 70,5 млрд долларов. Затем он возглавил сфокусированный на нейродегенеративных заболеваниях стартап «Чейс фармасьютикалс» (Chase Pharmaceuticals), в ноябре прошлого года проданный «Аллерган» за 125 млн долларов.
В сентябре 2016 года «Сарепта» получила разрешение на антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен) для терапии определенной генетической выборки пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Компания, наконец-то вставшая на коммерческие рельсы, нуждается в многоопытном руководителе, который знает, как выжить на непрестанно меняющемся рынке. Ингрэм изрядно помог «Аллерган» справиться с нападками «Валеант фармасьютикалс интернешнл» (Valeant Pharmaceuticals International), в свое время вплотную занявшейся процедурой враждебного поглощения.
«Сарепта» продолжает наращивать усилия в противостоянии миодистрофии Дюшенна. Так, в этом месяце она договорилась с французской «Дженетон» (Généthon) об экспериментальной генной терапии на основе вирусного вектора, несущего корректный ген микро- или мини-дистрофина. А в январе заключила соглашение с Общенациональной детской больницей штата Огайо на предмет так называемой суррогатной генотерапии на базе вирус-векторного переноса гена GALGT2, кодирующего протеин GalNAc (бета 1,4-N-ацетилгалактозамин галактозилтрансфераза), сверхэкспрессия которого обеспечивает угнетение некорректного функционирования мышечных волокон и нивелирование эффекта дистрофического фенотипа — за счет стимулирования повышенной экстрасинаптической активации атрофина, подменяющего собой недостаточность дистрофина, ответственную за мышечную дистрофию Дюшенна.
