В сентябре «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) выдала промежуточные результаты клинических испытаний фазы I/II антисмыслового морфолинового олигомера голодирсена (golodirsen), изученного в пробной терапии мышечной дистрофии Дюшенна среди пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, поддающейся корректировке посредством пропуска экзона 53. Тогда было заявлено, что после еженедельных внутривенных вливаний голодирсена на протяжении 48 недель зафиксирован 100-процентный ответ и усредненная экспрессия дистрофина до 1,019% от нормального уровня этого протеина против исходного состояния в 0,095% от нормы (p<0,001) — 10,7-кратная прибавка. Сейчас «Сарепта» дополнила данные, сообщив, что голодирсен обеспечил появление дистрофина в сарколемме — это необходимо для подтверждения клинической эффективности лечения.

В сентябре 2016 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен), который «Сарепта» сориентировала на терапию миодистрофии Дюшенна через пропуск экзона 51. Разрешение на этот антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид было получено совершенно фантастическим образом: без явных доказательств клинической эффективности в улучшении моторики. Кроме того, этеплиресен сумел поднять уровень дистрофина весьма скромно: с исходных 0,16% до 0,44% от нормального показателя — 2,8-кратная прибавка. Усиленная результативность голодирсена, который появится в следующем году, проистекает, очевидно, из-за его технологического превосходства.

«Мосмедпрепараты»

В планах «Сарепта» стоит охватить как можно более широкую популяцию пациентов, пригодных к антисмысловой терапии: таковых насчитывается приблизительно 80% от всех страдающих миодистрофией Дюшенна. Однако под каждый генотип этого редкого дегенеративного нервно-мышечного заболевания придется создавать свой препарат. Вот почему биотехнологическая отрасль продолжает поиск универсального лечения.

Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт
Отраслевой конвейер препаратов-кандидатов для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Изображение: EP Vantage.
Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.