Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось одобрять «Трансларна» (Translarna, аталурен), предназначенный для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями. По мнению регулятора, «необходимы дополнительные адекватные и строго контролируемые клинические исследования, которые могли бы подтвердить эффективность препарата-кандидата.

Стоящая за аталуреном «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) с выводами FDA решительно не согласна: мол, эксперты не учитывают соотношение риска и пользы «Трансларна», притом что существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность в лечении миодистрофии Дюшенна. И правда, приблизительно 13% пациентов несут ген дистрофина с нонсенс-мутациями, которые алатурен помогает обходить в процессе трансляции.

https://www.youtube.com/watch?v=ktWVl4jIUA8

В конце сентября консультативный комитет при FDA сообщил, что стоящая за аталуреном «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) не предоставила убедительных доказательств эффективности: заявитель лишь показал результаты многочисленных ретроспективных и поисковых клинических испытаний, призванных смягчить итоги двух безуспешных клинических исследований. Биржевые котировки «ПиТиСи» обвалились почти на 20%.

«Мосмедпрепараты»

До этого, в феврале 2016 года, FDA отвергло «Трансларна» по причине неполноты регистрационного досье. В октябре того же года регулятор отклонил поданную апелляцию, хотя в марте 2017-го всё же принял повторную заявку.

Что любопытно, в августе 2014 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) условно утвердило аталурен. В январе 2017 года Европейская комиссия ратифицировала рекомендации регулятора на возобновление искомого условного одобрения.

Включение аталурену зеленого света в Европейском союзе, Израиле, Южной Корее и ряде других стран отталкивалось от результатов клинических испытаний фазы IIb, охвативших 174 пациента, на протяжении 48 недель получавших пероральный «Трансларна» или плацебо. Первичной конечной точкой было выбрано изменение дистанции шестиминутной ходьбы (6MWD): разница между группами составила 31,3 м (p=0,056).

Аталурен, да успокойся ты ужеПодтверждающие клинические исследования фазы III на 228 пациентах выявили разницу в 13,0 м (p=0,213) — считать ее статистически значимой нельзя.

Изумление вызывает стоимость аталурена. Так, в Германии пациенту весом 70–78 кг необходимо ежедневно принимать восемь 250-мг и одну 1000-мг дозу «Трансларна». Итоговый годовой терапевтический курс встанет в 385 тыс. евро. И это еще ничего, ведь до зимы 2016 года препарат обходился гораздо дороже: в указанном случае необходимо было выкладывать почти 1,1 млн евро.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.