Равулизумаб разрешен в лечении миастении гравис с аутоантителами к ацетилхолиновому рецептору.
орфанные заболевания
«Албриоза»: новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза
Amylyx Pharmaceuticals предложила смесь из натрия фенилбутирата и тауроурсодезоксихолевой кислоты.
Олорофим: новый противогрибковый препарат
Олорофим, разрабатываемый F2G и Shionogi & Co., ориентирован на лечение инвазивного аспергиллёза.
«Тепезза»: первое лекарство против эндокринной орбитопатии
Тепротумумаб поможет справиться с экзофтальмом и диплопией при болезни Грейвса и не только.
«Виджойз»: первое таргетное лекарство против спектра чрезмерного роста, связанного с геном PIK3CA
Novartis и ее алпелисиб помогут при очень редких заболеваниях с мальформациями и избыточным ростом тканей.
«Энджеймо»: первый препарат для лечения болезни холодовых агглютининов
Сутимлимаб снизит потребность в переливании эритроцитов по причине гемолиза.
«Тавнеос»: новое лекарство против АНЦА-ассоциированного васкулита
Авакопан лучше преднизона в терапии гранулёматоза с полиангиитом и микроскопического полиангиита.
«Киммтрак»: принципиально новое иммуноонкологическое лечение метастатической увеальной меланомы
Тебентафусп — прорыв фармакологической науки в борьбе со смертоносным заболеванием.
«Велирег»: новое лечение опухолей при болезни Гиппеля —Линдау
Белзутифан для лечения почечно-клеточной карциномы, гемангиобластом центральной нервной системы, нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы.
Biogen занялась разработкой обновленной версии «Спинразы»
Нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получит продолжение.