Благодаря ежемесячным инъекциям гарадацимаба две трети пациентов полностью освободились от приступов этого жизнеугрожающего заболевания.
орфанные заболевания
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Maze Therapeutics: генетические модификаторы для имитации защиты от болезней
Положительные генетические мутации — и их трансляция в лекарства.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Алифтрек»: новое лечение муковисцидоза, которое эффективнее «Трикафта» / «Кафтрио»
Vertex Pharmaceuticals предложила лекарственную комбинацию из ванзакафтора, тезакафтора и деутивакафтора.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Хроническое лечение аутоиммунных заболеваний: модулируй, а не подавляй
Nuvig Therapeutics обратилась к естественному механизму сиалилирования антител, избегающему тотального подавления иммунной системы.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Дерамиоцел: клеточная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Capricor Therapeutics создала клетки кардиосферного происхождения для регенерации скелетной и сердечной мышечной ткани.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Нерандомиласт: новое лечение идиопатического легочного фиброза
Наконец-то удалось предложить что-то новенькое для борьбы с прогрессированием фиброза при ИЛФ.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Первое в истории терапевтическое редактирование РНК в организме человека
Отныне генетические (и не только) заболевания можно лечить иначе, чем предлагают очень дорогостоящие генная терапия или генное редактирование.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Успехи генной терапии болезни Канавана
BridgeBio Pharma и Myrtelle пытаются вылечить очень редкое и фатальное моногенное заболевание.
