Эвинакумаб поможет снизить уровень холестерина, когда бессильны все прочие липидоснижающие препараты.
орфанные заболевания
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Реливрио» / «Албриоза»: новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза
Amylyx Pharmaceuticals предложила смесь из натрия фенилбутирата и тауроурсодезоксихолевой кислоты.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Скайсона»: генная терапия церебральной адренолейкодистрофии
Одна доза эливалдогена аутотемцела вылечит смертельное заболевание.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Роктавиан»: генная терапия гемофилии A
Одно вливание валоктокогена роксапарвовека может полностью вылечить гемофилию A.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Зинтегло»: генная терапия бета-талассемии
Одна доза бетибеглогена аутотемцела навсегда устранит зависимость от постоянных переливаний крови.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Спевиго»: первый препарат для лечения обострений генерализованного пустулёзного псориаза
Одна доза спесолимаба решит все проблемы у половины пациентов.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Ксенпозайм»: первое лекарство для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы
Ферментозаместительная терапия олипудазой альфа ослабит бремя болезни и продлит жизнь.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Теквайли»: новое лекарство от множественной миеломы
Теклистамаб — новая надежда при рефрактерной или рецидивирующей множественной миеломе.
