Тоферсен и неоднозначные результаты лечения смертоносного нейродегенеративного заболевания.
орфанные заболевания
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Виджувек»: генная терапия дистрофического буллёзного эпидермолиза
Генно-терапевтический препарат беремаген геперпавек авторства Krystal Biotech спасет от неминуемой смерти.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Зайниз»: иммуноонкологическое лечение карциномы Меркеля
Ретифанлимаб против метастатической или рецидивировавшей местнораспространенной карциномы Меркеля.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Гарадацимаб: мощное лекарство против наследственного ангионевротического отека
Две трети пациентов смогут полностью освободиться от приступов этого жизнеугрожающего заболевания.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Эвкиза»: эффективное лечение семейной гиперхолестеринемии
Эвинакумаб поможет снизить уровень холестерина, когда бессильны все прочие липидоснижающие препараты.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Реливрио» / «Албриоза»: новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза
Amylyx Pharmaceuticals предложила смесь из натрия фенилбутирата и тауроурсодезоксихолевой кислоты.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Скайсона»: генная терапия церебральной адренолейкодистрофии
Одна доза эливалдогена аутотемцела вылечит смертельное заболевание.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Роктавиан»: генная терапия гемофилии A
Одно вливание валоктокогена роксапарвовека может полностью вылечить гемофилию A.
