орфанные заболевания | Страница 47 из 64

«Стримвелис»: первый пациент исцелен

Генная терапия дефицита аденозиндезаминазы — тяжелого комбинированного иммунодефицита — прошла успешно.

…связав рапамицин с альбумином и нацелив получившийся нанокомплекс на опухоли из периваскулярных эпителиоидных клеток.

…с ее экспериментальным тепротумумабом против офтальмопатии Грейвса.

Дефлазакорт для американских пациентов с миодистрофией Дюшенна встанет в большую копеечку.

…наконец-то появилось на Западе за более чем двадцать лет отсутствия каких-либо альтернатив.

…с FLT3-мутацией, а также для терапии распространенного системного мастоцитоза.

BioMarin разрешили торговать лекарством за 702 тыс. долларов.

Спрос на дорогущий орфанный генотерапевтический препарат «Глибера» авторства uniQure оказался нулевым.