BioMarin разрешили торговать лекарством за 702 тыс. долларов.
орфанные заболевания
Самое дорогое в мире лекарство напрочь прогорело
Спрос на дорогущий орфанный генотерапевтический препарат «Глибера» авторства uniQure оказался нулевым.
Буросумаб покорил семейную гипофосфатемию
Достаточно было подавить активность фактора роста фибробластов 23.
Novartis против Kite: кто станет лидером CAR-терапии
Принципиально новое лечение агрессивного рака ждет первых участников со все возрастающим нетерпением.
Roche довольна испытаниями эмицизумаба против гемофилии A
Экспериментальное моноклональное антитело выступает миметиком фактора свертывания крови VIII.
У «Эмфлазы» нет коммерческого будущего
Терапия миодистрофии Дюшенна сделает выбор в пользу копеечного преднизона.
Ovid Therapeutics усилит изучение редких генетических заболеваний
Привлечение денег от процедуры выхода на биржу поможет в терапии синдрома Ангельмана, синдрома ломкой X-хромосомы, синдрома Драве, синдрома Леннокса — Гасто, туберозного склероза.
Bristol-Myers Squibb заработает миллиард на сделках с Biogen и Roche
…благодаря продаже двух экспериментальных препаратов против прогрессирующего супрануклеарного пареза взора, болезни Альцгеймера и миодистрофии Дюшенна.