«Аади байосайенс» (Aadi Bioscience) удалось собрать 23 млн долларов в инвестиционном раунде A. Деньги пойдут на продолжение разработки ABI-009 — альбумин-связанного ингибитора механистической мишени рапамицина (mTOR), который «Селджен» (Celgene) в 2014 году лицензировала этому биотехнологическому стартапу. Экспериментальный препарат ориентирован на терапию прогрессирующих мезенхимальных опухолей из периваскулярных эпителиоидных клеток (PEComa) — очень редкой формы саркомы мягких тканей. Выживаемость при подобного рода патологиях не превышает 12-17 месяцев после постановки диагноза.
ABI-009 (наб-рапамицин), нацеленный на подавление гиперактивного сигнального пути mTOR, построен в нанотехнологических рамках, когда рапамицин (сиролимус) связан с человеческим альбумином, выступающим удобным веществом-носителем. Привлечение альбумина позволяет организовать куда более целенаправленную доставку рапамицина к раковым клеткам. К аналогичному подходу прибегает и «Абраксан» (Abraxane, наб-паклитаксел): даром что ли Нил Десай (Neil Desai), один из его изобретателей, основал «Аади» и стоит у ее руля. ABI-009 готовится к предрегистрационной фазе II клинических испытаний, намереваясь привлечь 30–35 пациентов.
Прочие исследовательские программы «Аади» включают изучение ABI-009 в таких патологиях, как легочная гипертензия, рак мочевого пузыря на ранних стадиях, солидные опухоли в детском возрасте, а также митохондриальные заболевания вроде синдрома Лейга, синдрома MELAS (митохондриальная энцефаломиопатия, лактатацидоз, инсультоподобные эпизоды), синдрома NARP (нейропатия, атаксия, пигментный ретинит) и атаксии Фридрейха.
