Коротко

  • Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первое за 22 года новое лекарственное средство для терапии бокового амиотрофического склероза. «Радикава» (Radicava, эдаравон), за которым стоит японская «Мицубиси Танабэ фарма» (Mitsubishi Tanabe Pharma), предназначен для лечения этого быстро прогрессирующего нейродегенеративного заболевания, зачастую приводящего к смерти в течение двух-пяти лет после постановки диагноза.
  • С 1995 года боковой амиотрофический склероз, который по-прежнему остается неизлечимой патологией, пытаются хоть как-то вести при помощи «Рилутек» (Rilutek, рилузол) авторства «Рон-Пуленк Рорер» (Rhône-Poulenc Rorer), ныне принадлежащей «Санофи» (Sanofi). Однако этот блокатор тетродотоксин-чувствительных натриевых каналов, за счет прямого ингибирования каинатного и N-метил-D-аспартатного (NMDA) рецепторов снижающий токсическую концентрацию глутамата, продлевает жизнь лишь на пару-тройку месяцев.
  • Эдаравон (edaravone), выступая акцептором свободных радикалов, действует как мощный антиоксидант, защищая от оксидативного стресса и нейронного апоптоза. Он уменьшает индуцированную метамфетамином и 6-гидроксидофамином (оксидофамином) дофаминергическую нейротоксичность в полосатом теле и черном веществе. Эдаравон не влияет на простимулированное метамфетамином высвобождение дофамина или гипертермию. Молекула защищает от опосредованной синтетическим опиатом 1-метил-4-фенил-1,2,3,6-тетрагидропиридином (MPTP) дофаминергической нейротоксичности в черном веществе.

Подробности

С 2001 года эдаравон под брендом «Радикут» (Radicut) реализуется на рынке Японии в качестве восстановительного препарата после острого ишемического инсульта (инфаркта головного мозга). В Индии соответствующим дженериком «Арон» (Arone) занимается «Эдинбрэ фармасьютикалс» (Edinburgh Pharmaceuticals). В 2015 году Япония и Южная Корея одобрили «Радикут» для терапии бокового амиотрофического склероза.

Решение FDA опирается на результаты проведенных в Японии (и это показательно для американского регулятора) опорных клинических испытаний MCI186-19 фазы III, охвативших 137 пациентов. Группа, на протяжении шести месяцев получавшая эдаравон, засвидетельствовала явное улучшение по исправленной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R), показав 33-процентное замедление ухудшений (на 2,49 пунктов из максимальных 48) в сравнении с группой плацебо.

Одна инъекция «Радикава», который поступит в продажу к августу, обойдется в 1068 долларов. Годовой курс встанет в 145,5 тыс. долларов по прейскурантной цене. Очевидно, высокая стоимость эдаравона обусловлена скромным пулом пациентов: ежегодно в США диагностируется 5-6 тыс. новых случаев бокового амиотрофического склероза. В той же Японии медикамент стоит в четыре раза дешевле: спасибо постоянному давлению правительства на лекарственные цены.

Эдаравон (edaravone).Тем временем голландская «Тривэй» (Treeway) разрабатывает TW001, пероральную рецептуру эдаравона: заявлено, что она способна обойти некоторые ограничения инъекционной, связанные с неоптимальной концентрацией действующего вещества в период лекарственных каникул.

Французская «ЭйБи сайенс» (AB Science) занимается тирозинкиназным ингибитором маситинибом (masitinib), таргетированным на протоонкоген c-Kit, рецептор тромбоцитарного фактора роста (PDGFR) и рецептор фактора роста фибробластов (FGFR4). В случае бокового амиотрофического склероза эта молекула, блокируя рецептор колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), подавляет процессы пролиферации и накопления микроглиальных клеток, разрушающих нейроны. Препарат-кандидат, будучи испытанным на четырех сотнях пациентов, продемонстрировал обнадеживающие результаты. В настоящее время маситиниб под брендами «Масивет» (Masivet) и «Кинавет» (Kinavet) используется в ветеринарии для лечения мастоцитом у собак.

«Радикава» (Radicava, эдаравон).«Сайтокинетикс» (Cytokinetics) доводит до ума тирасемтив (tirasemtiv), активатор быстрой изоформы скелетно-мышечного тропонина.

Ряд прочих фармкомпаний прорабатывают терапевтические методики бокового амиотрофического склероза, нацеленные на неправильно свернутый антиоксидантный фермент супероксиддисмутазу-1 (SOD1), генные мутации C9orf72 и UBQLN2, использование стволовых клеток.

А вот у «Байоджен», увы, не получилось с ее декспрамипексолом (dexpramipexole), который в фазе III клинических испытаний не показал должной эффективности.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Татьяна фон Ройсс

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Татьяне и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Join the Conversation

4 Comments

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.

  1. Уведомление: Боковой амиотрофический склероз: ждем мазитиниб | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
  2. Здравствуйте. Скажите пожалуйста большая ли разница между препаратом “Радиксоба-Цоммер” и “Ксаврон”. Было бы интересно мнение эксперта. Спасибо.

    1. Как зачастую водится в случае препаратов-копий, разница состоит в чистоте активной фармацевтической субстанции (действующего вещества). Насколько она качественная в том или ином лекарстве, без должных лабораторных исследований сказать невозможно.