Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первое за 22 года новое лекарственное средство для терапии бокового амиотрофического склероза. «Радикава» (Radicava, эдаравон), за которым стоит японская «Мицубиси Танабэ фарма» (Mitsubishi Tanabe Pharma), предназначен для лечения этого быстро прогрессирующего нейродегенеративного заболевания, зачастую приводящего к смерти в течение двух-пяти лет после постановки диагноза.

С 1995 года боковой амиотрофический склероз, который по-прежнему остается неизлечимой патологией, пытаются хоть как-то вести при помощи «Рилутек» (Rilutek, рилузол) авторства «Рон-Пуленк Рорер» (Rhône-Poulenc Rorer), ныне принадлежащей «Санофи» (Sanofi). Однако этот блокатор тетродотоксин-чувствительных натриевых каналов, за счет прямого ингибирования каинатного и N-метил-D-аспартатного (NMDA) рецепторов снижающий токсическую концентрацию глутамата, продлевает жизнь лишь на пару-тройку месяцев.

Эдаравон, выступая акцептором свободных радикалов, действует как мощный антиоксидант, защищая от оксидативного стресса и нейронного апоптоза. Он уменьшает индуцированную метамфетамином и 6-гидроксидофамином (оксидофамином) дофаминергическую нейротоксичность в полосатом теле и черном веществе. Эдаравон не влияет на простимулированное метамфетамином высвобождение дофамина или гипертермию. Молекула защищает от опосредованной синтетическим опиатом 1-метил-4-фенил-1,2,3,6-тетрагидропиридином (MPTP) дофаминергической нейротоксичности в черном веществе.

С 2001 года эдаравон под брендом «Радикут» (Radicut) реализуется на рынке Японии в качестве восстановительного препарата после острого ишемического инсульта (инфаркта головного мозга). В Индии соответствующим дженериком «Арон» (Arone) занимается «Эдинбрэ фармасьютикалс» (Edinburgh Pharmaceuticals). В 2015 году Япония и Южная Корея одобрили «Радикут» для терапии бокового амиотрофического склероза.

Решение FDA опирается на результаты проведенной в Японии (и это показательно для американского регулятора) фазы III опорных клинических испытаний MCI186-19, охвативших 137 пациентов. Группа, на протяжении шести месяцев получавшая эдаравон, засвидетельствовала явное улучшение по исправленной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R), показав 33-процентное замедление ухудшений (на 2,49 пунктов из максимальных 48) в сравнении с группой плацебо.

«Радикава» (Radicava, эдаравон).Одна инъекция «Радикава», который поступит в продажу к августу, обойдется в 1068 долларов. Годовой курс встанет в 145,5 тыс. долларов по прейскурантной цене. Очевидно, высокая стоимость эдаравона обусловлена скромным пулом пациентов: ежегодно в США диагностируется 5-6 тыс. новых случаев бокового амиотрофического склероза. В той же Японии медикамент стоит в четыре раза дешевле: спасибо постоянному давлению правительства на лекарственные цены.

Тем временем голландская «Тривэй» (Treeway) разрабатывает TW001, пероральную рецептуру эдаравона: заявлено, что она способна обойти некоторые ограничения инъекционной, связанные с неоптимальной концентрацией действующего вещества в период лекарственных каникул.

Французская «ЭйБи сайенс» (AB Science) занимается тирозинкиназным ингибитором маситинибом (masitinib), таргетированным на протоонкоген c-Kit, рецептор тромбоцитарного фактора роста (PDGFR) и рецептор фактора роста фибробластов (FGFR4). В случае бокового амиотрофического склероза эта молекула, блокируя рецептор колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), подавляет процессы пролиферации и накопления микроглиальных клеток, разрушающих нейроны. Препарат-кандидат, будучи испытанным на четырех сотнях пациентов, продемонстрировал обнадеживающие результаты. В настоящее время маситиниб под брендами «Масивет» (Masivet) и «Кинавет» (Kinavet) используется в ветеринарии для лечения мастоцитом у собак.

«Сайтокинетикс» (Cytokinetics) доводит до ума тирасемтив (tirasemtiv), активатор быстрой изоформы скелетно-мышечного тропонина.

Ряд прочих фармкомпаний прорабатывают терапии бокового амиотрофического склероза, нацеленные на неправильно свернутый антиоксидантный фермент супероксиддисмутазу-1 (SOD1), генные мутации C9orf72 и UBQLN2, использование стволовых клеток.

А вот у «Байоджен», увы, не получилось с ее декспрамипексолом (dexpramipexole), который в фазе III клинических испытаний не показал должной эффективности.

Расскажите нам, что вы думаете об этой новости. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Редакция Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.