тяжелый комбинированный иммунодефицит

GlaxoSmithKline отдала бизнес редких болезней

Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.
«Очед терапьютикс» (Orchard Therapeutics)

Orchard бросит вызов «Стримвелис»

Ультраредкое заболевание ждет новый генотерапевтический подход, гарантирующий 100-процентное исцеление.
«Стримвелис» (Strimvelis).

«Стримвелис»: первый пациент исцелен

Генная терапия дефицита аденозиндезаминазы — тяжелого комбинированного иммунодефицита — прошла успешно.