орфанные заболевания | Страница 36 из 64

Генная терапия «Лукстурна»: переломный момент для отрасли

В начале следующего года Spark Therapeutics должна получить разрешение на первое в США генотерапевтическое лекарство.

Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.

Фирма не страшится двух провалов экспериментальной терапии гипероксалурии.

Bluebird Bio доказала, что эливалдоген тавалентивек отлично справляется с этим редким метаболическим нарушением.

Rhythm Pharmaceuticals добилась успехов со своим избирательным агонистом рецептора меланокортина 4.

Радиоизотоп лютеция доставляется прямиком к опухолям, сверхэкспрессирующим рецепторы соматостатина.

Британский биотехнологический стартап придумал, как ориентировать T-клеточную CAR-терапию сразу на два раковых антигена.

Частная Arcturus Therapeutics объединилась с публичной Alcobra, получив столь необходимые денежные ресурсы.