Омавелоксолон замедлит прогрессирование атаксии Фридрейха — генетического дегенеративного нейромышечного заболевания.
«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics)
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Миодистрофия Дюшенна: дефлазакорт снизил планку возраста
Почти бесполезный кортикостероид отныне можно применять от двух лет.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Рисдиплам: год лечения спинальной мышечной атрофии
Пероральное экспериментальное лекарство и правда не хуже «Спинразы».
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Спинальная мышечная атрофия: рисдиплам не хуже «Спинразы»
Лечить это смертельное заболевание, возможно, будут гораздо более дешевым препаратом.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Аталурен, да успокойся ты уже
Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «Трансларна».
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена
Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Альтернатива «Спинразе» не за горами
Пероральный экспериментальный препарат PTC Therapeutics и Roche эффективен против спинальной мышечной атрофии.
Posted inНОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
«Эмфлаза» наконец-то определился с ценой
Дефлазакорт для американских пациентов с миодистрофией Дюшенна встанет в большую копеечку.
