«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) и «Рош» (Roche) уведомили о позитивных предварительных результатах клинических испытаний SUNFISH фазы II экспериментального рисдиплама (risdiplam, RG7916) среди пациентов со спинальной мышечной атрофией типа II/III. Этот низкомолекулярный препарат-кандидат, организующий альтернативный сплайсинг гена SMN2, продемонстрировал дозозависимое увеличение мРНК-соотношения между полноразмерным протеином SMN2 и урезанным SMN-Δ7 на приблизительно 400% относительно исходного уровня, что является непреложным доказательством его эффективности.

Сейчас единственным разрешенным лекарством для ведения спинальной мышечной атрофии является «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), за которым стоят «Байоджен» и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) и которые не гнушаются требовать 750 тыс. долларов за первый год терапевтического курса. У рисдиплама есть большие шансы на успешное соперничество за счет пероральной рецептуры против интратекальной нусинерсена.

Тем временем бизнес «ПиТиСи» находится не в лучшем свете. Во-первых, в марте компания купила у «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) одобренный в феврале препарат «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. После возмутительных ценовых коллизий на копеечный дефлазакорт, подвергших «Марафон» яростной критике, «ПиТиСи» определилась с его стоимостью, захотев, впрочем, слишком много. Во-вторых, «Трансларна» (Translarna, аталурен), ориентированный против мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалил опорные клинические испытания ACT CF фазы III против муковисцидоза с нонсенс-мутациями.

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.