«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) и «Рош» (Roche) уведомили о позитивных предварительных результатах клинических испытаний SUNFISH фазы II экспериментального рисдиплама (risdiplam, RG7916) среди пациентов со спинальной мышечной атрофией типа II/III. Этот низкомолекулярный препарат-кандидат, организующий альтернативный сплайсинг гена SMN2, продемонстрировал дозозависимое увеличение мРНК-соотношения между полноразмерным протеином SMN2 и урезанным SMN-Δ7 на приблизительно 400% относительно исходного уровня, что является непреложным доказательством его эффективности.

https://www.youtube.com/watch?v=PuI6U-cblFo

Сейчас единственным разрешенным лекарством для ведения спинальной мышечной атрофии является «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), за которым стоят «Байоджен» и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) и которые не гнушаются требовать 750 тыс. долларов за первый год терапевтического курса. У рисдиплама есть большие шансы на успешное соперничество за счет пероральной рецептуры против интратекальной нусинерсена.

«Мосмедпрепараты»

https://www.youtube.com/watch?v=pF-sNb_laNU

Тем временем бизнес «ПиТиСи» находится не в лучшем свете. Во-первых, в марте компания купила у «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) одобренный в феврале препарат «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. После возмутительных ценовых коллизий на копеечный дефлазакорт, подвергших «Марафон» яростной критике, «ПиТиСи» определилась с его стоимостью, захотев, впрочем, слишком много. Во-вторых, «Трансларна» (Translarna, аталурен), ориентированный против мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалил опорные клинические испытания ACT CF фазы III против муковисцидоза с нонсенс-мутациями.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.