«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) и «Рош» (Roche) уведомили о позитивных предварительных результатах клинических испытаний SUNFISH фазы II экспериментального рисдиплама (risdiplam, RG7916) среди пациентов со спинальной мышечной атрофией типа II/III. Этот низкомолекулярный препарат-кандидат, организующий альтернативный сплайсинг гена SMN2, продемонстрировал дозозависимое увеличение мРНК-соотношения между полноразмерным протеином SMN2 и урезанным SMN-Δ7 на приблизительно 400% относительно исходного уровня, что является непреложным доказательством его эффективности.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:  Ралинепаг: успех в терапии легочной артериальной гипертензии

Сейчас единственным разрешенным лекарством для ведения спинальной мышечной атрофии является «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), за которым стоят «Байоджен» и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) и которые не гнушаются требовать 750 тыс. долларов за первый год терапевтического курса. У рисдиплама есть большие шансы на успешное соперничество за счет пероральной рецептуры против интратекальной нусинерсена.

Тем временем бизнес «ПиТиСи» находится не в лучшем свете. Во-первых, в марте компания купила у «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) одобренный в феврале препарат «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. После возмутительных ценовых коллизий на копеечный дефлазакорт, подвергших «Марафон» яростной критике, «ПиТиСи» определилась с его стоимостью, захотев, впрочем, слишком много. Во-вторых, «Трансларна» (Translarna, аталурен), ориентированный против мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалил опорные клинические испытания ACT CF фазы III против муковисцидоза с нонсенс-мутациями.