«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) и «Рош» (Roche) уведомили о позитивных предварительных результатах клинических испытаний SUNFISH фазы II экспериментального RG7916 среди пациентов со спинальной мышечной атрофией типа II/III. Этот низкомолекулярный препарат-кандидат, организующий альтернативный сплайсинг гена SMN2, продемонстрировал дозозависимое увеличение мРНК-соотношения между полноразмерным протеином SMN2 и урезанным SMN-Δ7 на приблизительно 400% относительно исходного уровня, что является непреложным доказательством его эффективности.

Сейчас единственным разрешенным лекарством для ведения спинальной мышечной атрофии является «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), за которым стоят «Байоджен» и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) и которые не гнушаются требовать 750 тыс. долларов за первый год терапевтического курса. У RG7916 есть большие шансы на успешное соперничество за счет пероральной рецептуры против инъекционной нусинерсена.

Тем временем бизнес «ПиТиСи» находится не в лучшем свете. Во-первых, в марте компания купила у «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) одобренный в феврале препарат «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. После возмутительных ценовых коллизий на копеечный дефлазакорт, подвергших «Марафон» яростной критике, «ПиТиСи» определилась с его стоимостью, захотев, впрочем, слишком много. Во-вторых, «Трансларна» (Translarna, аталурен), ориентированный против мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалил опорные клинические испытания ACT CF фазы III против муковисцидоза с нонсенс-мутациями.

Расскажите нам, что вы думаете об этой новости. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Редакция Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.


ПОДЕЛИТЬСЯ
Предыдущий материалЭмицизумаб: будущий бестселлер против гемофилии A
Следующий материалMerck & Co. подорвет ВИЧ-бизнес GlaxoSmithKline
Научный редактор Mosmedpreparaty.ru.
Для Романа, который долгое время вплотную занимался процедурой регистрации лекарственных средств, особую важность представляет вопрос того, чем и как руководствуются государственные регуляторы, заинтересованные, с одной стороны, в запуске на рынок новых медикаментов, а с другой, вынужденные придерживаться канонов экспертизы их качества, эффективности и безопасности.
Образование: высшее фармацевтическое.
Профессиональные интересы: фенотипический скрининг in vitro, технологии секвенирования, предикторы клинической значимости, комплаентность пациентов.
Связаться с Романом можно по электронной почте, указанной в разделе «Редакция».